Редкие заболевания и орфанные лекарственные препараты. Ограничительные перечни и их формирование 

Лечение редких заболеваний является особой моделью здравоохранения (Model List for Orphan Medicines), которая получает все большее распространение в мире. В основе данной модели находится пациент, имеющий конкретное заболевание. Ее ключевыми понятиями являются «редкое заболевание» (rare disease) и «орфанный лекарственный препарат» (orphan drug). Учитывая редкость отдельных заболеваний, а также редкость использования специальных диагностических, профилактических и лечебных методов, применения орфанных лекарственных средств, необходимо особое нормативно-правовое регулирование лекарственного обеспечения и медицинской помощи данной категории больных.